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CFDA全解析！這些改革、文件要公布了！
醫(yī)藥網(wǎng)10月10日訊 2017年10月9日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局舉行新聞發(fā)布會，介紹前一晚正式公布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）有關(guān)情況。
國家食品藥品監(jiān)督管理總局副局長吳湞、藥品化妝品注冊司司長王立豐、醫(yī)療器械注冊司司長王者雄回答現(xiàn)場記者提問，國家食品藥品監(jiān)督管理總局新聞發(fā)言人顏江瑛主持會議。
8日晚間，新華社、《新聞聯(lián)播》播發(fā)中共中央辦公廳和國務(wù)院辦公廳聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》）——這是繼2015年8月《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》之后，又一個深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的綱領(lǐng)性文件，對我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展具有里程碑意義。
業(yè)界直接評論其為“建國后醫(yī)藥行業(yè)最重磅政策”，直呼“醫(yī)藥行業(yè)真正的春天來了！”
而在昨日的發(fā)布會上，一些業(yè)界廣為關(guān)注的信息也被一一披露，包括：藥品審評積壓得到基本解決；中藥注射劑再評價的方案已經(jīng)初步形成，近期可能會征求意見；CFDA將會同國家衛(wèi)計委聯(lián)合出臺臨床試驗機構(gòu)的備案條件和備案管理辦法，建立醫(yī)療器械臨床試驗機構(gòu)和臨床試驗項目備案管理信息系統(tǒng)；藥品專利鏈接制度將尤其利好中藥產(chǎn)業(yè)等。
以下為本次發(fā)布會文字實錄：
國家食品藥品監(jiān)督管理總局副局長 吳湞：
黨中央國務(wù)院一直高度重視藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全和創(chuàng)新發(fā)展。習(xí)近平總書記指出，要改革完善審評審批制度，加快推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價，推動企業(yè)提高創(chuàng)新和研發(fā)能力，早日實現(xiàn)藥品醫(yī)療器械質(zhì)量達(dá)到國際先進(jìn)水平。
李克強總理也強調(diào)，要推動藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展，盡快改變我國創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長期依賴進(jìn)口的局面。
2015年8月，國務(wù)院出臺《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，藥品醫(yī)療器械審評審批改革大幕正式拉開。
兩年來，一系列改革政策相繼出臺，審評審批標(biāo)準(zhǔn)和透明度不斷提高，研發(fā)注冊生態(tài)環(huán)境有效凈化，一批創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械優(yōu)先獲準(zhǔn)上市，藥品審評積壓得到基本解決，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作不斷推進(jìn)，醫(yī)療器械分類基礎(chǔ)工作得以夯實，藥品上市許可持有人制度試點工作進(jìn)展順利，藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革取得階段性成效。
但是改革越深入遇到的深層次的矛盾越多，藥品醫(yī)療器械審評審批制度不完善、不適應(yīng)等問題就越突出，為了促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，讓更多的新藥好藥和先進(jìn)醫(yī)療器械上市，滿足公眾醫(yī)療需要，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳出臺了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》。
這次出臺的《意見》針對當(dāng)前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問題，著眼長遠(yuǎn)制度建設(shè)，是一份重要綱領(lǐng)性文件。
《意見》涉及六大方面的改革內(nèi)容：
改革臨床試驗管理，確保臨床試驗科學(xué)、規(guī)范、真實；
加快臨床急需藥品和醫(yī)療器械的上市審評速度，解決公眾用藥需求；
鼓勵創(chuàng)新，推動中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展；
全面實施上市許可持有人制度，加強藥械全生命周期管理；
提升技術(shù)支撐能力，全力為創(chuàng)新服務(wù)；
加強組織領(lǐng)導(dǎo)，以法治思維和法治方式推動改革真正落地。
這些措施將極大激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥，讓13億人民享受到健康中國的深厚福祉。
接下來，我們將會同有關(guān)部門抓好組織實施，推動完善法律法規(guī)，制定細(xì)化配套文件，加強制度銜接，做好宣傳解讀，強化效果監(jiān)測，確保改革扎實有序推進(jìn)。
新華社：
這次出臺的《創(chuàng)新意見》是一個什么樣的背景？要突出一個什么樣的主題？《意見》有什么重要的意義？
吳湞：
《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》是一個綱領(lǐng)性文件，對我們今后的工作具有很強的指導(dǎo)性。這個文件的主題是什么，標(biāo)題已經(jīng)寫明白了，就是鼓勵創(chuàng)新。著力點是什么，就是要解決公眾用藥的問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當(dāng)醫(yī)生在給患者治病的過程當(dāng)中能夠有更多的選擇。這就是這個文件的主題。
解決公眾用藥問題，關(guān)鍵是創(chuàng)新。要盡快的讓一些新藥上市，我們講不僅僅是國內(nèi)的新藥上市，包括國外的新藥也在中國盡快上市。
這幾年來國家花了很大的力氣來抓藥品審評審批制度改革，2015年以來我們大幅度的開展審評審批制度改革。2015年8月份，國務(wù)院專門印發(fā)了一個文件（44號文），《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，做了一系列改革制度的設(shè)計。同時《意見》發(fā)布以后，制定了一系列相配套的改革措施。今天可以跟大家講，改革已經(jīng)取得了階段性的效果。
這個階段性效果表現(xiàn)在哪，主要是基本解決了藥品注冊申請的積壓問題，過去壓在我們身上最重的負(fù)擔(dān)就是申報積壓，量太大，現(xiàn)在已經(jīng)基本解決了。
在這兩年當(dāng)中，有一批新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械優(yōu)先獲準(zhǔn)上市。國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新的氛圍日漸濃厚，海外的一些醫(yī)藥科研人員回國創(chuàng)新越來越多，企業(yè)研發(fā)的投入明顯增加，這樣大大激發(fā)了藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的活力。這是這幾年改革的效果。
我們在審評審批改革方面取得了明顯的進(jìn)步，但是也應(yīng)該看到，藥品醫(yī)療器械研發(fā)和質(zhì)量與國際先進(jìn)水平仍然存在較大差距的現(xiàn)狀沒有改變，支持創(chuàng)新的一些深層次的問題還有待解決。問題有哪些呢？
第一，企業(yè)創(chuàng)新的能力比較弱。
大家都知道國內(nèi)制藥企業(yè)數(shù)量比較多，但是制藥企業(yè)新產(chǎn)品研發(fā)總投入只有全球最大的制藥公司一家的投入量，這就是研發(fā)投入不夠。
這幾年我們研究的一些新化學(xué)藥品和新生物制品，多數(shù)都是國外同類產(chǎn)品基礎(chǔ)之上的一些改造和修飾。國內(nèi)仿制藥因為質(zhì)量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代，這都是我們研發(fā)能力比較弱、科技創(chuàng)新能力不強的一些具體表現(xiàn)，這是深層次問題。
第二，藥品審評審批制度還有不盡合理之處。
盡管我們做了大幅度的改革，但是還存在一些問題。比如現(xiàn)在要求進(jìn)口的一些創(chuàng)新藥，必須要在國外獲準(zhǔn)上市后才可以到國內(nèi)來申請上市。比如創(chuàng)新藥在國外完成一期臨床以后，才可以到國內(nèi)申請來臨床試驗，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某種程度上遲滯了一些國外創(chuàng)新藥在中國批準(zhǔn)上市。
我們也做了數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2001年到2016年，發(fā)達(dá)國家批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新新藥433種，在中國上市的只有一百多，只占30%。
近十年來，我國上市的一些典型的新藥，上市的時間平均要比歐美晚5-7年，國外都已經(jīng)用了六七年了，中國才上市，這就是因為很多制度設(shè)計造成了新藥在中國上市慢半拍。因為這個現(xiàn)狀存在，所以現(xiàn)在網(wǎng)上購買藥品，也包括個人從境外攜帶藥品的現(xiàn)象越來越多，存在很多隱患。
第三，鼓勵創(chuàng)新的一些政策還有待加強。
這次文件里寫到藥品數(shù)據(jù)保護(hù)，專利的鏈接，專利期的補償，像這樣一些保護(hù)政策的制度性設(shè)計，在一些發(fā)達(dá)國家都已經(jīng)在做，而我們國家現(xiàn)在還處在研究狀態(tài)。像開展藥物臨床試驗，我們現(xiàn)在藥物臨床試驗的資源還相對比較緊缺，鼓勵和支持醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)務(wù)人員參與臨床試驗的有關(guān)政策還有待完善。這也是一個深層次的問題。
在今年7月19號，習(xí)近平總書記主持召開中央全面深化改革領(lǐng)導(dǎo)小組第三十七次會議，在這個會議上研究了藥品審評審批制度改革問題，審議通過了這個文件，昨天，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳正式印發(fā)，文件一共六大部分36條，內(nèi)容相信大家都已經(jīng)看了，我不在這里占用時間。
這個文件的意義在哪？
這個文件從促進(jìn)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，參與國際競爭，保障公眾健康的高度，對審評審批制度改革做了系統(tǒng)的制度設(shè)計。
意義是非常重大，主要表現(xiàn)在：
第一滿足公眾用藥需求。
滿足公眾用藥急需，歸根到底要靠創(chuàng)新，只有創(chuàng)新才能研發(fā)出更多的質(zhì)量高、療效優(yōu)的新藥好藥，才能使更多的新藥好藥在中國上市。我們在制度設(shè)計里有些優(yōu)先審批，加快審批，通過這些來降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價格，更好的實現(xiàn)藥品的可及性。我們既要有新藥，還要有能讓老百姓用得起的新藥，這是這次文件的重大意義體現(xiàn)的第一個方面，滿足公眾的需求。
第二方面是提高仿制藥的質(zhì)量和療效。
我們講要鼓勵創(chuàng)新，既要鼓勵原始創(chuàng)新，也要鼓勵消化吸收再創(chuàng)新。我們要求仿制藥和原研藥的質(zhì)量療效要一樣，要做好的仿制藥是需要有創(chuàng)新的能力，做一個好的仿制藥仍然需要有創(chuàng)新的能力。
第三方面是推動藥品供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。
要使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)做大做強，使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)更具競爭力，改變我們國家的新藥長期依賴進(jìn)口，這也是我國創(chuàng)新型國家戰(zhàn)略在醫(yī)藥行業(yè)的具體實施。
所以，我想這個文件的主題和意義非常重大。接下來我們還要把文件細(xì)化和落實，跟有關(guān)部門一起來推動這個文件能夠落地生根，能夠產(chǎn)生更好的效果。
中央人民廣播電臺：
《意見》提到以下幾點，比如藥品專利鏈接、專利期補償，以及臨床試驗數(shù)據(jù)保護(hù)等，這些內(nèi)容對于藥品和醫(yī)療器械創(chuàng)新方面發(fā)展會起到那些積極的作用？另外我們有一個擔(dān)憂，這些措施會不會阻礙仿制藥的發(fā)展，影響到藥品的可及性？
吳湞：
大家注意到這個文件提出了專利鏈接、專利期補償、數(shù)據(jù)保護(hù)，實際上這屬于知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的范圍。
我們講創(chuàng)新，知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的力度還欠缺，還不夠，這也是制約我們醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個重要原因。藥品專利鏈接、專利期補償以及數(shù)據(jù)保護(hù)，這些實際上都是在一些歐美國家和發(fā)達(dá)國家是鼓勵創(chuàng)新制度設(shè)計，像美國是1984年，日本大概是1988年，歐洲大概是1992。這些制度實施以后，對創(chuàng)新企業(yè)積極性起到很好的作用，也激發(fā)了仿制藥生產(chǎn)的積極性，達(dá)到了兩個目的。
什么叫藥品專利鏈接？首先要明白這個概念，實際上就是把藥品的審批和專利關(guān)聯(lián)起來，因為藥品審批是食品藥品監(jiān)管總局負(fù)責(zé)，專利糾紛涉及知識產(chǎn)權(quán)局以及知識產(chǎn)權(quán)法院，現(xiàn)在把它們關(guān)聯(lián)起來，目的是什么？就是在藥品審批過程當(dāng)中，如果發(fā)現(xiàn)有專利侵權(quán)糾紛可以通過法院裁定解決，可以把專利糾紛和侵權(quán)風(fēng)險解決在藥品上市之前，有利于保護(hù)專利權(quán)人的合法權(quán)益，提高專利的質(zhì)量，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專利的市場風(fēng)險。
專利期補償是什么？是在行政審批過程當(dāng)中占用了專利權(quán)人的時間，專利從研發(fā)開始到最后上市，審批時間越長，占用專利保護(hù)時間就越長，減損了專利權(quán)人的權(quán)益。為此，監(jiān)管部門為占用的專利時間給予一些合理的補償。
所謂數(shù)據(jù)保護(hù)，就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用，行政部門對企業(yè)申報的數(shù)據(jù)要采取保護(hù)措施。
在這個文件里，明確提出要探索建立藥品專利的鏈接制度，開展藥品專利期補償?shù)脑圏c，完善和落實數(shù)據(jù)保護(hù)制度，這三者合在一起，是知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的組合拳，著力構(gòu)建科學(xué)、系統(tǒng)的保護(hù)機制，采取積極主動的保護(hù)，有效保護(hù)專利權(quán)人的合法權(quán)益，激發(fā)創(chuàng)新活力。我們鼓勵創(chuàng)新，也鼓勵仿制，這套制度將起到很大的效果。該保護(hù)的要保護(hù)，保護(hù)時間一到，仿制藥就上市，形成斷崖式的價格下降。這樣為臨床用藥可及奠定了基礎(chǔ)，這套制度設(shè)計在美國實行三十多年，達(dá)到兩個目的，既鼓勵創(chuàng)新，又促進(jìn)仿制。
藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的系列措施，完全符合我們國家建設(shè)創(chuàng)新型國家和促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的需求，對保護(hù)和激發(fā)我國正在蓬勃發(fā)展的民族醫(yī)藥創(chuàng)新活力，尤其是對我國特有的具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的中藥領(lǐng)域，將會發(fā)揮極大的積極作用，全面的提升我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。
經(jīng)濟日報：
《意見》在鼓勵創(chuàng)新方面有具體的哪些措施？
吳湞：
這個文件的標(biāo)題，深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新，鼓勵創(chuàng)新到底有哪些舉措？實際上文件表達(dá)的很清楚，我想可以梳理一下。
這個文件在鼓勵創(chuàng)新方面可以概括為五大方面：
第一，改革臨床試驗管理。
大家看42號文件，六個方面的改革意見，第一條就是改革臨床試驗管理，在這里面有很多改革的舉措。
比如臨床試驗機構(gòu)實行備案制，原來是資格認(rèn)定制，現(xiàn)在不再認(rèn)定，改為備案。改革臨床試驗的審批，由過去的明示許可改為默示許可，醫(yī)療機構(gòu)開展臨床試驗都得報備方案，這個方案臨床試驗怎么做，過去臨床試驗方案報備過來以后，我們得審批，批完他們才能做，一有審批就得占用時間，現(xiàn)在臨床試驗由明示改為默示，默示是什么？不是不審批，而是改了方式，臨床試驗同樣要審，一定時間之內(nèi)沒有提出質(zhì)疑，沒有否定的話就可以做。一定時間是多長時間？這個待定。在其他國家可能是30天，可能是60天，在我們國家多少天呢？要根據(jù)我們的能力。規(guī)定的時間沒有作出質(zhì)疑或者是否定，申請人就可以開展臨床試驗。有條件接受境外多中心臨床試驗數(shù)據(jù)，境外所做的一些臨床試驗數(shù)據(jù)在我國原來是不能用的，現(xiàn)在我們開始有條件接受，國外的數(shù)據(jù)符合我國藥品注冊要求的也可以用在我們的審評，其目的是可以縮短審批時間。還有，鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗機構(gòu)來參與臨床試驗，解決臨床試驗資源不夠的瓶頸。
第二，優(yōu)化審評審批。
這個文件提出要進(jìn)一步優(yōu)化審評審批程序，明確附帶條件批準(zhǔn)的情形，這個文件有兩個附帶批準(zhǔn)，一是罕見病用藥，二是臨床急需藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。在這里面還寫到了藥品與原料、輔料、包裝材料關(guān)聯(lián)審批，今后不單獨審批，而是跟制劑關(guān)聯(lián)審評審批，這樣能明顯的提高審評審批效率，又可以提高審評審批的質(zhì)量。
第三，加強創(chuàng)新權(quán)益保護(hù)。
像剛才講的探索建立藥品專利鏈接制度，開展藥品專利期的補償試點，完善和落實藥品數(shù)據(jù)保護(hù)，這三個都是對創(chuàng)新權(quán)益的保護(hù)，而且在這里面我們還加了一個，要建立上市藥品目錄集，目錄集就是標(biāo)桿，每批準(zhǔn)一個新產(chǎn)品上市，要把個產(chǎn)品列入到目錄集內(nèi)，表明：一是這個藥品原研是誰，這是標(biāo)桿，第二是仿制就照著這個標(biāo)桿仿。這是目錄集的意義。
第四，明確上市許可持有人的責(zé)任。
我們目前正在開展上市許可持有人的試點，今后我們在藥品監(jiān)管里面一定要突出上市許可持有人這個制度，要落實上市許可持有人的法律責(zé)任，建立健全上市許可持有人直接報告不良反應(yīng)的制度，也明確上市許可持有人持有藥品創(chuàng)新產(chǎn)權(quán)，明確科學(xué)家的創(chuàng)新研究者屬性，要改變科學(xué)家既從事創(chuàng)新研究，又要負(fù)責(zé)藥品生產(chǎn)銷售的現(xiàn)狀。
第五，提升技術(shù)支撐的能力。
完善技術(shù)審評的制度，優(yōu)化上市的流程，加快信息化的建設(shè)，從送審到審評，審評到上市實現(xiàn)全過程公開。建立集約化的檢查員隊伍，落實全過程的檢查責(zé)任，保障監(jiān)管服務(wù)的水平和能力與創(chuàng)新發(fā)展的速度相適應(yīng)。
第一財經(jīng)日報：
臨床試驗機構(gòu)由過去的審批改為備案，這是應(yīng)對臨床試驗資源緊缺的重大改革。但是在總局來講，下一步如何加強監(jiān)管？如何控制備案制實施帶來的風(fēng)險？
國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品、化妝品注冊司司長 王立豐：
這次兩辦文件發(fā)布之后，改革內(nèi)容第一項就是將臨床試驗機構(gòu)資格認(rèn)定改為備案制，這是我們臨床試驗改革的一項重要內(nèi)容。
臨床試驗機構(gòu)的資源相對緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個深層次問題。因為大家都知道，藥物類的研發(fā)，最重要的一個環(huán)節(jié)就是臨床試驗，耗時時間長，投入成本高。所以，如何鼓勵更多的醫(yī)療機構(gòu)參與臨床試驗是我們改革的一項重要內(nèi)容，這次我們把認(rèn)定改為備案，是改革的一項舉措。
大家都知道，我國二級以上的醫(yī)療機構(gòu)已經(jīng)超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機構(gòu)有2000多家，但是現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗的機構(gòu)通過認(rèn)定的只有600多家，特別是能夠承擔(dān)I期臨床試驗的機構(gòu)僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。
臨床試驗機構(gòu)不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現(xiàn)在臨床機構(gòu)還承擔(dān)著大量的醫(yī)療任務(wù)，所以在臨床機構(gòu)里面如果能夠分割出一塊來承擔(dān)藥物臨床試驗，就顯得尤為重要。
特別是現(xiàn)在醫(yī)生緊缺，機構(gòu)緊缺這樣一個大的背景，所以提出來由認(rèn)定改成備案，這樣可以減少環(huán)節(jié)，提高效率?，F(xiàn)行的臨床試驗機構(gòu)的認(rèn)定不能夠滿足創(chuàng)新發(fā)展的需求，所以提出了改成備案。
這樣的改革，一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化，就是強調(diào)由事前的認(rèn)定改為事中、事后全過程監(jiān)管，也是符合黨中央、國務(wù)院提出來的放管服的要求。
二是調(diào)整了監(jiān)管模式，將針對機構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗藥物全過程檢查，使臨床試驗監(jiān)管的針對性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認(rèn)定機構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機構(gòu)開展臨床試驗?zāi)芰Φ男问?，唯能力而不唯機構(gòu)。
三是通過鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗機構(gòu)等措施，切實拓展臨床試驗機構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗研究者的積極性，有效的緩解醫(yī)療和科研的矛盾。
通過圍繞臨床試驗藥品的全過程檢查，不僅沒有降低對臨床試驗機構(gòu)準(zhǔn)入的標(biāo)準(zhǔn)，而且強化了臨床試驗機構(gòu)監(jiān)管的效率，同時也進(jìn)一步保證臨床試驗的質(zhì)量，更有利于凈化藥物臨床試驗的環(huán)境。所以措施是非常好的措施，接下來我們將進(jìn)一步細(xì)化方案，落實到位。
人民日報：
目前在我國罕見病的用藥難問題仍然存在，對于罕見病治療藥品醫(yī)療器械的市場準(zhǔn)入將會有哪些舉措？
吳湞：
臨床缺藥是一個問題，尤其是罕見病的缺藥問題更為突出。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的規(guī)定，罕見病的發(fā)病率小于千分之一，發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多。
罕見病的特點，因為發(fā)病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會出現(xiàn)嚴(yán)重的反應(yīng)，甚至?xí)＜吧?，所以這個問題要很好的解決。但是罕見病用藥為什么會少呢？難就難在發(fā)病率少，研發(fā)藥的成本就會高，收回成本時間更長，所以很多企業(yè)包括研究機構(gòu)對罕見病用藥研究的積極性就沒有常見病用藥的高，因此對罕見病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵、給予支持、給予保護(hù)，如果沒有鼓勵政策誰去做，如果不給予保護(hù)，上市后怎么獲取市場回報，怎么進(jìn)行再研究、再發(fā)展，所以這個文件對罕見病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵措施。
第一，要公布罕見病目錄。到底有多少種罕見病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因為公布目錄后，才能確定罕見病用藥。剛才我講了世界衛(wèi)生組織有一個比例，千分之一以下，在一些國家比例確實比較小，但是在我國千分之一不小，千分之一是千萬級，所以這個數(shù)是不少的，因此，一定要明確哪些是罕見病，相應(yīng)的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護(hù)，做到有的放矢。
第二，在明確了目錄以后，我們也同樣要公布罕見病目錄相關(guān)的藥品。
第三，凡是罕見病用藥，在注冊申請時就給予一些鼓勵政策，如果是在國內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早的用在罕見病患者的身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。什么叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對臨床急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗的早期、中期的指標(biāo)顯示出了療效，并且預(yù)示可能有臨床價值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準(zhǔn)使用。對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求。
這就是支持罕見病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國家衛(wèi)生計生委一起，針對罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨床試驗和附帶條件批準(zhǔn)的一些具體標(biāo)準(zhǔn)和要求，指導(dǎo)和支持罕見病用藥的研發(fā)。
中國醫(yī)藥報：
我國對醫(yī)療器械創(chuàng)新推出了哪些鼓勵政策，下一步關(guān)于醫(yī)療器械審評審批制度改革的方向是什么？
國家食品藥品監(jiān)督管理總局醫(yī)療器械注冊司司長 王者雄：
近年來食品藥品監(jiān)管總局積極貫徹落實國務(wù)院新修訂的《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》和國務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，不斷完善創(chuàng)新產(chǎn)品審評審批制度，提升醫(yī)療器械的審評質(zhì)量和效率，促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
2014年總局就發(fā)布了《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）》，對具有我國發(fā)明專利的，擁有自主知識產(chǎn)權(quán)，技術(shù)上具有國內(nèi)首創(chuàng)、國際領(lǐng)先水平，并且具有顯著的臨床應(yīng)用價值的創(chuàng)新產(chǎn)品，納入特別的審批通道。目前已經(jīng)批準(zhǔn)了29個產(chǎn)品上市。
2016年，總局又發(fā)布了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，對列入國家重大課題專項或者重點研發(fā)計劃的產(chǎn)品，也包括對治療罕見病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)的疾病，包括兒童專用的醫(yī)療器械納入優(yōu)先審批程序。目前已經(jīng)把8個產(chǎn)品納入優(yōu)先審批范圍。通過創(chuàng)新醫(yī)療器械的特別審批和醫(yī)療器械優(yōu)先審批，降低了手術(shù)的創(chuàng)傷，滿足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發(fā)現(xiàn)的機率，保證患者后期的及時治療。這些產(chǎn)品的上市，為臨床醫(yī)生提供了選擇，通過產(chǎn)品的供應(yīng)降低了臨床的費用，使患者切身感受到改革的實惠。
這次中辦、國辦印發(fā)深化改革鼓勵創(chuàng)新的意見，我們在醫(yī)療器械審評審批改革方面將開展以下幾方面的工作。
一是改革臨床試驗管理。
將會同國家衛(wèi)生計生委聯(lián)合出臺臨床試驗機構(gòu)的備案條件和備案管理辦法，建立醫(yī)療器械臨床試驗機構(gòu)和臨床試驗項目備案管理信息系統(tǒng)，并且加強臨床試驗機構(gòu)和臨床試驗項目的監(jiān)督檢查，對臨床試驗過程當(dāng)中弄虛作假，捏造臨床試驗數(shù)據(jù)的違法違規(guī)行為，我們將依法予以嚴(yán)肅查處。對于治療嚴(yán)重危及生命，并且尚無有效治療手段的醫(yī)療器械，在臨床試驗的初步觀察可能獲益，允許通過拓展性臨床試驗，在知情同意以后，用于其他患者，相應(yīng)數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械的注冊申請。同時，將醫(yī)療器械的臨床試驗審評審批由明示許可改為默示許可，提高效率。
二是加快醫(yī)療器械上市的審評審批。
在醫(yī)療器械注冊時接收符合我國醫(yī)療器械注冊法規(guī)要求的境外臨床試驗數(shù)據(jù)，同時科學(xué)合理的設(shè)置醫(yī)療器械的臨床評價相關(guān)要求，加快臨床急需醫(yī)療器械的審批，對于罕見病用醫(yī)療器械可以減免臨床試驗，準(zhǔn)予有附帶條件的批準(zhǔn)上市。對治療嚴(yán)重危及生命尚無有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的醫(yī)療器械，也可以附帶條件批準(zhǔn)上市。對于國家重大科技專項和國家重點研發(fā)計劃支持的創(chuàng)新醫(yī)療器械，我們將繼續(xù)給予優(yōu)先審評審批。
三是完善醫(yī)療器械的審評審批制度，加強醫(yī)療器械審評機構(gòu)的能力建設(shè)。
形成以審評為主導(dǎo)，檢查檢測評價為支撐的審評審批新體系。推行團隊審評，建立由臨床醫(yī)學(xué)、臨床診斷、機械、電子、材料、生物醫(yī)學(xué)工程相關(guān)專業(yè)的審評人員組成的項目審評團隊，負(fù)責(zé)創(chuàng)新產(chǎn)品的審評工作。我們也不斷地完善注冊申請人與審評中心的溝通交流機制，嚴(yán)格執(zhí)行專家咨詢委員會制度，對重大技術(shù)問題由專家咨詢委員會進(jìn)行論證。推動醫(yī)療器械注冊審評納入政府購買服務(wù)試點范圍，通過這項措施增加審評員的數(shù)量，擴大審評員隊伍，同時也加強審評員的培訓(xùn)，提高素質(zhì)，建立專業(yè)化的審評員隊伍。這次兩辦文件當(dāng)中也提到了要積極推動第二類醫(yī)療器械的審評標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一，逐步實現(xiàn)國家統(tǒng)一審評。
四是實施醫(yī)療器械全生命周期管理，加強檢查員隊伍建設(shè)，逐步建立職業(yè)化的檢查員隊伍，強化檢查員培訓(xùn)，提升檢查員的能力和水平。
加強對醫(yī)療器械臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范和生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范執(zhí)行情況的監(jiān)督檢查。我們在這個過程當(dāng)中，要逐步完善醫(yī)療器械注冊人制度，落實注冊人對醫(yī)療器械設(shè)計開發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送、產(chǎn)品召回、不良事件報告，以及再評價等全過程、全生命周期的法律責(zé)任。
通過以上措施，進(jìn)一步來鼓勵醫(yī)療器械創(chuàng)新，滿足臨床使用需求，激發(fā)我國醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)的發(fā)展活力，促進(jìn)我國醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展。謝謝。
中央電視臺：
《意見》當(dāng)中提出要接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)，這個數(shù)據(jù)包括哪些情況？這對于鼓勵創(chuàng)新有什么直接的意義？
王立豐：
在創(chuàng)新意見里面，提出了在境外多中心臨床機構(gòu)取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合我國藥品注冊要求的，可以用于在我國申報注冊。目的是要減少重復(fù)試驗，降低研發(fā)成本，提高上市效率，剛才吳局長也介紹了國外的一些新藥到我國上市有一個延時期，為了縮短延時期，提高我國老百姓藥品的可用性，我們提出來這樣一個措施。這也是一個國際慣例。
過去我們要求到我國上市的藥品必須要在我國開展臨床試驗，其目的是為了保證這些藥用在中國人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)是有條件的，首先應(yīng)該符合在我國注冊相關(guān)的要求，同時還應(yīng)該證明不存在人種差異，因為西方人和東方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。一方面可以接受，另一方面要有條件，要提供在中國人安全有效的一些數(shù)據(jù)。
在我國同步開展國際多中心臨床試驗，就是這一個項目既在中國做，也在國外做。接受境外臨床數(shù)據(jù)不僅僅有利于國外的企業(yè)，也有利于國內(nèi)的創(chuàng)新型企業(yè)，這是一個雙贏。
國內(nèi)已有一批創(chuàng)新型企業(yè)走出了國門，到國外，特別是到美國、日本、歐盟等開展藥品注冊，他們在國外注冊，臨床試驗數(shù)據(jù)也可以用于在我國進(jìn)行藥品注冊，這樣就可以減少重復(fù)臨床試驗，提高效率，降低研發(fā)費用，也可以減少一些國外藥在中國上市的延時期。我們將完善臨床試驗數(shù)據(jù)管理的指導(dǎo)原則，進(jìn)行細(xì)化，明確哪些可以接受，哪些不可以接受，讓大家能夠看得清楚。
同時，還要加強臨床試驗的監(jiān)督檢查，不僅是接受，還要派檢查員到境外臨床試驗機構(gòu)進(jìn)行現(xiàn)場檢查。通過建立境外臨床試驗的檢查機制，逐步加大對境外臨床試驗的檢查力度，保證境外臨床試驗數(shù)據(jù)能夠準(zhǔn)確。臨床試驗委托協(xié)議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數(shù)據(jù)的第一責(zé)任人，需要對臨床試驗的可靠性承擔(dān)法律責(zé)任。謝謝。
—來源：醫(yī)藥網(wǎng)
市場監(jiān)督